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AC-203

AC-203


AC-203 已知可以降低促發炎細胞激素的活性及其表現,尤其是IL-1β、TNF-α、TGF-β等,另外也會抑制iNOS的活性及一氧化氮的產生。IL-1β為一種促發炎細胞激素,很多不同的細胞都會分泌,如單核細胞,巨噬細胞和胰臟細胞。而從過去研究也已經了解IL-1β與許多的發炎疾病及自體免疫疾病有關,如類風溼性關節炎(rheumatoid arthritis, RA)、骨關節炎(osteoarthritis, OA)、痛風及第二型糖尿病等。

 

● 作用機轉

適應症


單純型遺傳性表皮分解性水泡症

遺傳性表皮分解性水皰症(EB)俗稱泡泡龍症,或稱為蝴蝶症,因為患者的皮膚像蝴蝶翅膀般的脆弱,EB係由一群表現不同的水皰病所組成,依組織病理學並透過電子顯微鏡檢查水皰破裂位置,EB可大致分成三大類:單純型(Epidermolysis Bullosa Simplex, EBS)、接合型(Junctional Epidermolysis Bullosa, JEB)及營養失養型(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB)。先天性水皰症的病因主要是負責維繫皮膚表皮與真皮附著的成分基因產生突變遺傳所造成。全球EB患者約有50萬人,其中90%屬於EBS,在美國新生兒的發生機率約為1/50,000,各國患者數分別為台灣:50~100人,日本:2~3仟人、美國2.1萬人,歐州:2.3萬人,中國:1萬人。目前國際醫療界仍未研發出任何有效治療EB之藥物。

EBS病患的角質細胞試驗中,AC-203已經證實可以降低K14、促發炎細胞激素IL-1β及JNK的表現。此外,在動物皮膚安全性試驗中,亦證實外用AC-203的安全性。根據過去的研究結果以及AC-203的藥理作用機制,外敷用途的AC-203或可有效緩解EBS症狀,如減少水皰形成及加速傷口癒合。

目前AC-203臨床開發進度如下:

>完成US FDA孤兒藥認定
>完成TFDA孤兒藥認定
>完成US FDA Pre-IND meeting
>與Castle Creek Pharmaceuticals, LLC共同開發AC-203全球市場
>全球樞紐性臨床試驗(PIVOTAL STUDY)進行中
>取得US FDA 罕見兒科疾病用藥認定