遺傳性表皮分解性水皰症，簡稱為EB，在國際醫療組織DEBRA稱作蝴蝶寶貝，國內俗稱泡泡龍。EB是皮膚的結構蛋白發生基因突變所造成的罕見疾病，皮膚極度脆弱是其特點，臨床表現主要是皮膚經輕微摩擦或創傷，就會出現水皰或撕裂。有些病人除了皮膚之外，眼睛、口腔、食道及呼吸道的黏膜組織也會經摩擦後就產生水皰或撕裂。

目前藉由水皰在皮膚所產生的位置，大致將EB區分成四大類：單純型水皰症(EBS)、失養型水皰症(DEB)、接合型水皰症(JEB)和金德勒氏症候群(Kindlersyndrome)。雖然各EB種類所影響的基因不同，皮膚裂解的位置也不相同，但是根據研究，大部份的EB病友在皮膚上都有明顯的發炎現象，根據目前的研究結果推論，發炎反應可能會造成EB症狀的進一步惡化，而減緩發炎反應則可能會減緩EB的症狀。

安成生技所研發的藥物其主要有效成分稱做Diacerein，是一個已在臨床上長期使用的化學分子。含有Diacerein的口服藥已在歐洲與亞洲二十多個國家核准用於治療骨關節炎，從九零年代起已超過20餘年的人體使用經驗。Diacerein具有減輕發炎反應的效果，會抑制細胞內發炎物質的形成，可降低後續一連串的發炎反應，所以Diacerein可能對部分的EB病友有防止水皰生成和幫助水皰癒合的效果。

第一個使用Diacerein於EB治療的臨床試驗是奧地利的Bauer醫師及其團隊所完成，並於2013年發表於知名罕見疾病醫學期刊。Bauer醫師將Diacerein製作成皮膚外用的乳膏，邀請6歲以上的嚴重型EBS病友參加試驗，結果共有4位年齡介於7歲至9歲的EBS孩童，每天塗抹Diacerein乳膏於腋下，兩個禮拜後觀察到水皰數目有明顯減少。Bauer醫師後續又在數個歐洲國家邀請了17位EBS病友參加另一個試驗，比較含有Diacerein的乳膏與不含Diacerein的乳膏對於EBS的效果，同樣也觀察到Diacerein乳膏有良好的降低水皰數目的效果。

安成生技從2008年起就開始研究Diacerein此藥物，故我們在得知奧地利Bauer醫師的第一次臨床試驗成果後，為了瞭解EB這個極為罕見但極為嚴重的疾病，遍訪國內各大醫學中心與罕病基金會，並因此認識了台灣泡泡龍病友協會與台灣罕病蝴蝶寶貝醫護促進會等多位病友家長。安成生技從病友家長的分享中得知，EB病友在水皰形成與傷口復原的反覆過程中皮膚會變得乾燥，所以安成生技將Bauer醫師原先使用的Diacerein乳膏，配方改良成保濕度更好的Diacerein軟膏，試驗藥品的代號為AC-203軟膏。

安成生技在2015年順利向美國食品衛生管理局(USFDA)取得Diacerein軟膏(1%)用於治療EB的孤兒藥認證，並從台灣衛福部食品藥物管理署取得Diacerein軟膏(1%)可用於EBS的罕見疾病藥物認定。同時，安成生技也在2015年將Diacerein軟膏在美國、歐洲、澳洲的開發授權予美國專長於開發孤兒藥的生技公司Castle Creek Pharmaceuticals，簡稱CCP。由CCP所主導的EBS全球試驗在2017年6月於美國、歐洲、澳洲等8個國家正式啟動，但亞太地區包含台灣並沒有參與，目前全球已有25位EBS病友符合試驗條件開始使用Diacerein軟膏(1%)治療。

回到我們台灣的研發進度，安成生技根據目前的研究結果推論，AC-203(Diacerein)軟膏對於EBS減少水皰產生的效果，也可能擴大至DEB與JEB的病友，但需要進行嚴謹的臨床試驗才能驗證此推論。因此，安成生技向台灣衛福部食品藥物管理署提出申請，已獲准於台灣進行AC-203(Diacerein)軟膏用在各EB類型的臨床試驗，計畫代號為AC-203-EBS-005。此臨床試驗是由新竹馬偕紀念醫院的謝雅如醫師與成大醫院的許釗凱醫師所共同主持，預計邀請8位年滿2歲以上的EB病友參加試驗。

EB病友從一出生皮膚就異常脆弱，接著產生水皰、血皰，連口腔、食道、腸胃等黏膜部位也可能起水皰，導致營養不良、肢體攣縮甚至患皮膚癌，面臨截肢的命運或引起其他的併發症，急需醫療院所提供整合型的醫療照護。然而國內因罹患EB的人數非常少，專科醫師接觸EB病友的機會很有限，又沒有專責罕病醫療機構，所以國內對EB傷口的照護並未與國際接軌。我們期盼藉由安成生技在台灣所進行的EB臨床試驗，提高台灣醫界與民眾對於EB罕病的認識，進而爭取新竹馬偕紀念醫院與成大醫院投入資源，設立EB專科門診，幫助國內目前的EB病友與未來的EB新生兒，能夠獲得精確的診斷，學習傷口清創與包紮的衛教知識，並能有機會參加新療法的臨床試驗。未來更可能成為中國大陸和東南亞的EB病友就診和EB醫療人員訓練的基地。