安成生物科技股份有限公司 (安成生技 TWO:6610) 宣布，治療血友病關節病變的藥物專案 AC-201CR，已於近日完成第二期臨床試驗之受試者收案，公司預計在 2019 年第二季度取得 期中分析的初步研究結果。

AC-201CR 第二期臨床試驗 (試驗計畫編號：AC-201CR-HA-001) 於 2016 年第四季在台灣 啟動，為評估用於血友病關節病變患者之隨機、雙盲、安慰劑對照之概念性驗證二期臨床試 驗 ，旨 在評 估 AC-201CR 針對 治療 血友 病關節 病 變 的 有效 性 、安 全性 和耐受 性。 AC-201CR-HA-001 試驗研究預計進行 48 週，由三個連續治療周期組成。在第一階段中，受 試者每日接受一次 AC-201CR 藥物或安慰劑治療，為期 4 週；在第 2 階段，受試者每日接受 二次 AC-201CR 藥物或安慰劑治療，為期 20 週。在第 3 階段，所有受試者進入開放性試驗， 皆接受 AC-201CR 藥物治療，為期 24 週。本次試驗主要療效指標為觀察膝關節的 IPSG (MRI, 核磁共振) 評分變化，以評估 AC-201CR 對關節結構改變的效應，其他次要療效指標包括以 MRI 測量膝關節滑膜厚度、膝關節疼痛程度、生活品質改善及用藥安全性。

安成生技總經理陳志光博士表示，完成 AC-201CR-HA-001 受試者收案是安成生技重要的里 程碑，針對罕見疾病如血友病關節病變，我們的藥物發展策略為提供一項非傳統止痛藥物的 疼痛治療，並有助於減緩疾病進程發展。在血友病關節病變中，醫學影像扮演了至關重要的 腳色，透過影像可精確監測疾病各階段進程，以及評估治療效果。在 AC-201CR-HA-001 臨 床試驗研究中，我們選擇 MRI 作為測量血友病關節病變進展的工具，試驗結果將有助我們設 計下一個臨床試驗，以期提高患者未來生活品質。

關於血友病關節病(Hemophilic Arthropathy , HA)

血友病 A 或 B 型患者皆會出現自發性和復發性關節出血 (hemarthroses)，經常演變為致衰的 血友病關節病變。病理學上，HA 的特徵為慢性滑膜炎、軟骨損傷、骨骼破壞及最終的關節變 形，在病理生理學上，發炎和退化機轉則被認為是 HA 的關鍵發生機制。HA 是造成血友病患 行動不便的主要原因，由關節內出血和 HA 引起的疼痛，顯著影響患者的日常行動和生活品 質。儘管許多血友病患者預防性使用凝血因子做為治療方式，但關節積血的風險並未完全消 除。即使接受預防性的凝血因子治療，仍高達 30-50%的血友病患者患有 HA，且大多數嚴重 的血友病患者在年輕時期即患有 HA。據估計，在美國、歐盟和日本共有 45,000 人被診斷患 有血友病。血友病關節病變被美國 FDA 列為罕見疾病，目前尚未有核准治療藥物。

關於 AC-201CR

AC-201CR 為一控制釋放配方劑型的藥物，透過降低 NLRP3 發炎體活性以及阻斷促發炎細 胞激素 IL-1β 信號傳遞以抑制發炎反應。此外，AC-201 在體外試驗中，證實能夠影響軟骨細 胞的合成代謝及分解代謝，並且在動物試驗中顯示出其保護軟骨特性。AC-201CR 的活性主 成分在歐洲和亞洲多個國家被核准用於治療骨關節炎(OA)，其與 HA 中軟骨退化疾病進程相 似。

關於安成生物科技股份有限公司

安成生物科技股份有限公司是一家總部位於台灣台北市的生物製藥公司，策略係以重新定位(Drug Reposition)已在臨床使用的藥物分子，滿足目前尚未有良好醫藥或新興醫藥的需求，尤其是以嚴重及無藥物可治療的罕見疾病為主要標的，以達到高效率之創新目的及提供快速且安全有效的新藥予有迫切需要之病人。