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安成生技宣布 AC-203 將進行第二期概念驗證性臨床試驗用於治療先天性表皮分解性水泡症 2018-02-07

安成生物科技有限公司(安成生技TWO:6610)為一個產品在臨床開發階段,專注於開發抑制發炎體藥品的公司,今日宣布已獲得台灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)核可進行使用AC-203治療先天性表皮分解性水泡症(EB)臨床第二期試驗。該試驗為一項雙盲,個體內比較,概念驗證臨床試驗,將招募病患年齡為2歲以上的EB患者。主要療效指標是減少EB患者皮膚的病灶面積。安成生技預計將於今年4月納入第一名試驗患者。

「雖然我們在亞洲以外地區的合作夥伴CastleCreekPharmaceuticals(CCP),正在全球進行使用AC-203(CCP代號: CCP-020)治療單純型先天性表皮分解性水泡症(EBS)的關鍵2/3期臨床試驗(試驗名稱為DLIVERS),基於AC-203作用機轉的可能潛力和體外試驗的正面成果,我們希望進一步評估AC-203在其他EB類型的安全性和有效性。」安成生技總經理兼執行長陳志光博士說。「因為根據EB的全球病友組織DEBRA International的資料,雖然大多數EB患者為單純型(EBS,約佔70%),而失養型(DEB,約佔25%)和接合型(JEB,約佔5%)為相對少數,但其症狀卻比單純型更嚴重,醫療需求也就更為迫切。另外本試驗獲准得以招募含2歲以上的EB年幼患者,對此罕見疾病有非常重要的意義。因為EB患者年齡越小,疾病症狀越嚴重,且患者產生慢性併發症甚至死亡的風險也更高。安成生技感謝TFDA、財團法人醫藥品查驗中心(CDE),本試驗的主持醫師,以及病友團體社團法人台灣罕病蝴蝶寶貝醫護促進會的支持。」目前CCP執行的樞紐性臨床試驗DELIVERS被批准的患者年齡則為4歲(含)或以上。

目前並沒有任何已被批准的藥物用於治療任一類型的EB。而EB患者的傷口護理非常費心,對患者和照護人員造成非常嚴重的生理及精神負擔。「因為EB對患者和他們的照護者來說是一種極為嚴重的疾病,對於有EB患者的家庭來說每一天的生活都可能充滿了掙扎;」 本身為JEB患者的母親、DEBRATaiwan的創辦人兼理事長鄭色孟女士表示。「能有減少病灶的有效治療方法對於受到此疾病影響的人來說將是一大福音,不僅僅是在身體上,在精神和士氣方面都將有所助益。我們對於安成生技致力開發罕見疾病EB的治療及其選擇在台灣進行臨床試驗的決定感到非常興奮。我們期待與安成生技和醫療團隊合作,為全球所有患者及其照護者找到有效的EB治療方法盡一份心力。」  

關於AC-203


AC-203是一個完全由安成生技自主研發及擁有完整智慧產權的含有1%diacerein的專利外用製劑,通過抑制NLRP3發炎體的組裝,進而抑制caspase-1和IL-1β的生產和活性。而中斷NLRP3發炎體相關的細胞信息傳遞和抑制IL-1β的生產已被證實可有效治療各種疾病,包括關節炎、痛風和糖尿病等。自九0年代中期以來,含有diacerein的口服製劑已在法國被批准用於治療的慢性風濕性疾病患者,隨後在其他歐盟國家,如西班牙和意大利也陸續獲准用於臨床治療。

關於先天性表皮分解性水泡症(EB)


EB是由基因突變引起的,基因負責製作和表現蛋白質。目前已知與EB相關的基因有18種,其中的任何一種基因突變都有可能導致疾病產生。這些突變會使受影響的基因無法產生特定的蛋白質,或者導致該蛋白質的形成不全。無論哪種方式,突變都使受影響的蛋白質無法發揮正常功能,從而導致病患皮膚極其脆弱。其他症狀包括:貧血、心肌病、併指畸形(手指和腳趾融合)、腎功能不全、吞嚥困難、營養不良、癌症、便秘、骨質疏鬆症,肌肉萎縮和幽門閉鎖。美國和歐盟的EB患者總數量可能在6萬左右。 

 

關於安成生物科技股份有限公司


安成生物科技股份有限公司是一家總部位於台灣台北市的生物製藥公司,策略係以重新定位(Drug Reposition)已在臨床使用的藥物分子,滿足目前尚未有良好醫藥或新興醫藥的需求,尤其是以嚴重及無藥物可治療的罕見疾病為主要標的,以達到高效率之創新目的及提供快速且安全有效的新藥予有迫切需要之病人。